Avec trois essais de première administration à l'homme, la science thérapeutique de cellules souches prend une mesure audacieuse

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A 26-year-old woman paralysé après un accident de véhicule à moteur il ya un an a subi avec succès une première administration à l'homme procédure expérimentale pour tester si les cellules souches neurales injectés sur le site d'une blessure de la moelle épinière est sûr et pourrait être un traitement efficace .

Avec trois essais de première administration à l'homme, la science thérapeutique de cellules souches prend une mesure audacieuse

Les cellules endocrines développent en structures en forme d'îlots humains après une transplantation dans un modèle animal. Ces cellules produisent de l'insuline en réponse au glucose, remplaçant efficacement l'insuline qui est perdu chez les personnes atteintes de diabète de type 1. L'insuline est représenté en bleu; somatostatine en rouge, en vert glucagon. La thérapie à base de cellules souches est entré dans les essais cliniques de phase I humaine.

Crédit: Image courtoisie de Kuniko Kadoya, ViaCyte, Inc. et CIRM

La procédure, menée sur le 30 septembre, sous les auspices de la Stem Cell Centre clinique Sanford Health System UC San Diego et en collaboration avec Neuralstem, Inc., une société de biotechnologie basée dans le Maryland, est le premier de quatre dans la Phase I clinique procès. Diffusez les tests de sécurité, il est à espérer que les cellules souches neurales transplantées vont développer dans de nouveaux neurones qui comblent le fossé créé par la blessure, remplacent les connexions nerveuses sectionnées ou perdus et de restauration au moins certaines fonctions motrices et sensorielles.

Le patient, dont l'identité reste confidentielle pour des raisons de confidentialité, a été libéré et se remet sans complications ou effets indésirables à la maison, a déclaré Joseph Ciacci, MD, investigateur principal et neurochirurgien au système de santé UC San Diego.

Le procès de blessures de la moelle épinière est l'un des trois récents efforts de cellules souches révolutionnaires à l'UC San Diego, soutenu par le Sanford Stem Cell Centre clinique, de faire le saut significative du laboratoire à la première dans les essais cliniques humains.

Le mois dernier, des chercheurs de l'UC San Diego Moores Cancer Center et l'Sanford cellules souches Clinical Center lancé un procès roman de phase I pour évaluer l'innocuité d'un traitement par anticorps monoclonal qui cible les cellules souches du cancer chez les patients atteints de leucémie lymphoïde chronique, la forme la plus commune de cancer du sang.

Et plus tard ce mois-ci, le premier patient devrait recevoir un traitement sans précédent à base de cellules souches conçu pour traiter 1diabetes de type dans une autre phase I des essais cliniques à l'UC San Diego.

"Ce que nous voyons, après des années de travail est le caoutchouc de prendre la route", a déclaré Laurent Goldstein, Ph.D., directeur du programme de cellules souches UC San Diego et Sanford souches Clinical Center cellulaire au système de santé UC San Diego. "Ce sont trois essais très ambitieux et innovants Chaque suivi un chemin de développement différent;. Chaque adresse une maladie ou un état très différent Il parle à la maturation de la science des cellules souches que nous en sommes arrivés au point de tester ces applications médicales très réels. chez les gens. "

Pour être sûr, Goldstein dit, le nombre de patients impliqués dans ces premiers essais est faible. L'objectif initial est lors d'un traitement par de faibles doses pour évaluer la sécurité, mais aussi avec espoir de bénéfice pour le patient. Comme ces essais progressent - et des essais supplémentaires sont lancés - Goldstein prédit un plus grand nombre de patients seront inscrits à l'UC San Diego et le Sanford Stem Cell Centre clinique et ailleurs.

"Les essais cliniques sont le plus sûr moyen de poursuivre des thérapies potentielles. Vous voulez prouver qu'une nouvelle thérapie va travailler pour plus que juste une seule, randomisée."

Alors que les essais à base de cellules souches commencent à émerger à travers le pays, Goldstein a noté que San Diego continue de se affirmer comme un pôle de recherche sur les cellules souches et une force de premier plan pour transformer les découvertes fondamentales en applications médicales, maintenant et dans l'avenir.

"Ces essais innovants sont le résultat de certaines fonctionnalités vraiment rare que vous trouverez à l'UC San Diego et dans la région," at-il dit. "Il ya un sentiment unique de collaboration et de communication ici parmi les scientifiques dans les universités, la médecine clinique et l'industrie de la biotechnologie. Une entreprise comme le Centre de Sanford peut promouvoir et d'accélérer les processus très complexes de recherche, de développement et de tests de sorte que les bonnes personnes font de la bonnes connexions et les bonnes idées et les essais se rapide suivis, mais "d'une manière qui assure fondamentalement la sécurité des patients tout en se efforçant de prestations.

En savoir plus sur les trois essais:

Greffes de cellules souches neurales et les blessures de la moelle épinière

L'essai clinique de phase I Neuralstem, menée sur cinq ans avec quatre patients, est conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une approche qui pourrait, on l'espère, être un jour un traitement pour paralyser les blessures de la moelle épinière.

Dans les études pré-cliniques, Ciacci et Martin Marsala, MD, professeur au Département d'anesthésiologie à l'UC San Diego School of Medicine et le Consortium Sanford pour la médecine régénérative, et ses collègues greffés de cellules souches neurales humaines à des rats souffrant de lésions de la moelle épinière. Les cellules introduites ont montré une croissance extensive et connectée à des cellules nerveuses en restant à proximité du site de la lésion, ce qui entraîne une amélioration significative de la fonction motrice avec des effets secondaires minimaux chez les modèles animaux.

L'objectif est maintenant de déterminer si des effets similaires se produisent chez des patients humains. Les chercheurs vont également tester des avantages thérapeutiques possibles, telles que la paralysie réduite et l'amélioration de la fonction motrice et sensorielle, de l'intestin et la fonction de la vessie et des niveaux de douleur.

VC-01 et le diabète de type 1

En collaboration avec ViaCyte, Inc., une société de biotechnologie basée à San Diego spécialisée dans la médecine régénérative, les chercheurs de l'UC San Diego dirigés par le chercheur principal Robert Henry, MD, professeur de médecine à la Division d'endocrinologie et métabolisme à l'UC San Diego et chef de la Section d'endocrinologie, métabolisme et diabète au Anciens Combattants San Diego Healthcare System, ont lancé la première phase I-II de l'essai clinique d'une thérapie dérivée de cellules souches pour les patients atteints de diabète de type 1. La première procédure est prévue pour plus tard ce mois-ci, avec un deuxième provisoirement prévue à la mi-Novembre.

Diabète de type 1 est une maladie chronique potentiellement mortelle dans laquelle le pancréas produit peu ou pas d'insuline, une hormone nécessaire pour permettre au glucose de pénétrer dans les cellules à produire de l'énergie. Il est généralement diagnostiqué durant l'enfance ou l'adolescence, mais peut aussi frapper les adultes. Bien que beaucoup moins fréquent que le diabète de type 2, qui survient lorsque le corps devient résistant à l'insuline de type 1 peut affecter jusqu'à 3 millions d'Américains avec des conséquences émotionnellement et financièrement dévastatrices. Le traitement standard consiste en des injections quotidiennes d'insuline et la gestion rigoureuse de l'alimentation et mode de vie. Actuellement, il ne existe aucun remède.

Le procès deux ans impliquera environ 40 participants à l'étude de quatre à six sites de dépistage, avec San Diego être le premier. Le procès permettra d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de différentes doses de VC-01, qui consiste à implanter spécialement encapsulé cellules dérivées de cellules souches embryonnaires sous la peau de patients pour lesquels on espère qu'ils viendront à échéance en toute sécurité dans la bêta du pancréas et d'autres cellules capables de produire une alimentation continue de l'insuline et d'autres substances nécessaires.

Développement et test de VC-01 est financé, en partie, par le California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), Sanford Stem Cell Centre clinique et la FRDJ, anciennement connu sous le Juvenile Diabetes Research Foundation. Les essais cliniques et la coordination est assurée par l'UC San Diego clinique et Institut de recherche translationnelle.

Cirmtuzumab et la leucémie

Des chercheurs de l'UC San Diego Moores Cancer Center et l'Sanford Stem Cell Centre clinique ont lancé une étude de phase I des essais cliniques humains pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un nouvel anticorps monoclonal pour les patients atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC), la forme la plus commune de sang cancer chez les adultes.

Le médicament, appelé cirmtuzumab, cible une molécule appelée ROR1 qui est normalement utilisé seulement par les cellules au cours du développement embryonnaire précoce, mais qui est anormalement exploitée par des cellules cancéreuses pour promouvoir la croissance et la propagation de la tumeur, autrement connu comme les métastases. Métastase est responsable de 90 pour cent de tous les décès liés au cancer.

Parce ROR1 ne est pas utilisé par les cellules adultes normaux, les scientifiques croient que ce est un marqueur unique de cellules cancéreuses dans les cellules souches et le cancer générales en particulier. ROR1 semble stimuler la croissance de la tumeur et la propagation de la maladie et les scientifiques pensent que présente une excellente nouvelle cible pour la thérapie anti-cancer.

Cirmtuzumab a été développé au Moores Cancer Center dans le laboratoire de Thomas Kipps, MD, Ph.D., qui a dirigé cet effort comme l'un des six projets initialement financés par HALT la leucémie la subvention CIRM de co-chercheurs principaux Dennis Carson, MD, et Catriona Jamieson, MD, PhD. Le nom du médicament reconnaît le soutien continu de CIRM à un prix «Équipe III de la maladie", qui fournit une partie des ressources nécessaires à un essai clinique. La Leukemia and Lymphoma Society a également fourni un appui supplémentaire.

L'étude portera sur des patients atteints de LLC en rechute ou réfractaire recevant une perfusion intraveineuse tous les 14 jours au Moores Cancer Center, suivie par des visites régulières de surveillance et clinique pour évaluer l'efficacité et d'identifier et de gérer les effets négatifs. Le traitement initial est prévu pour deux mois.