Comment une nouvelle approche au financement de la recherche sur l'Alzheimer pourrait payer

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Plus de 5 millions d'Américains souffrent de la maladie d'Alzheimer, l'affliction qui érode la mémoire et d'autres capacités mentales, mais aucun des médicaments ciblant la maladie ont été approuvés par la Food and Drug Administration des États-Unis depuis 2003. Maintenant, un document rédigé par un professeur du MIT suggère qu'une revitalisée mode de financement de la recherche d'Alzheimer pourrait stimuler le développement de nouveaux médicaments utiles pour la maladie.

"Nous dépensons d'énormes quantités de ressources prises avec cette maladie, mais nous ne avons pas de thérapies efficaces pour elle," dit Andrew Lo, Charles E. et Susan T. Harris Professeur de finance et directeur du Laboratoire d'ingénierie financière à la Sloan School of Management du MIT. "Il impose vraiment un énorme fardeau sur la société, pas seulement pour les affligés, mais aussi pour ceux qui se occupent d'eux."

Lo et trois co-auteurs proposent la création d'un partenariat public-privé qui permettrait de financer la recherche pour un large éventail de projets de découverte de médicaments simultanément. Une telle approche permettrait d'augmenter les chances d'une percée thérapeutique, disent-ils, et l'inclusion du financement public aiderait à atténuer les risques et les coûts de la recherche d'Alzheimer pour le secteur privé.

Il y aurait un gain à long terme du secteur public, selon les chercheurs: le financement du gouvernement pour la recherche d'Alzheimer serait rien en comparaison le coût des soins pour les personnes atteintes d'Alzheimer dans les programmes de soins de santé publics. Le modèle de la nouvelle approche de financement du document appelle à une dépense de 38,4 milliards de dollars sur 13 ans pour la recherche; les coûts de Medicare et Medicaid soutien aux patients atteints d'Alzheimer en 2014 seul est estimé à 150 milliards de dollars.

«Avoir développement parallèle serait évidemment diminuer le temps d'attente, mais il augmente la nécessité à court terme de financement», dit Lo. "Compte tenu de la quantité d'un besoin urgent, il est pour les thérapies de la maladie d'Alzheimer, il doit être le cas que si vous développez un remède, vous allez être en mesure de récupérer vos coûts et puis certains." En fait, le modèle de l'article estime un retour à deux chiffres sur l'investissement public sur le long terme.

Lo ajoute: «Pouvons-nous permettre, je pense une question plus pressante est,« Pouvons-nous nous permettre de ne pas faire quelque chose à ce sujet maintenant? '? "

Modélisation des chances de succès

Le document, "Parallel Discovery of Therapeutics maladie d'Alzheimer», a été publié dans Science Translational Medicine. Avec Lo, les co-auteurs de la pièce sont Carole Ho de la société de biotechnologie Genentech, Jayna Cummings du MIT Sloan, et Kenneth Kosik de l'Université de Californie à Santa Barbara.

La principale hypothèse sur la cause de la maladie d'Alzheimer implique le dépôt amyloïde, l'accumulation de plaques dans le cerveau qui altèrent la fonction neurologique; la plupart des efforts biomédicales pour lutter contre la maladie ont mis l'accent sur cette question. Pour l'étude, Ho et Kosik, d'éminents experts dans la recherche d'Alzheimer, compilé une liste de 64 approches envisageables à la découverte de médicaments, se adressant à un éventail de mécanismes biologiques qui peuvent être impliqués dans la maladie.

Un fonds sauvegarde de ce groupe de projets de recherche pourrait élargir les chances de développer un médicament qui pourrait, au minimum, de ralentir la progression de la maladie. D'autre part, il pourrait ne pas augmenter les chances de succès tant que les entreprises pharmaceutiques et les fonds d'investissement seraient biomédicales labourer argent dans le problème.

"Soixante-quatre projets sont beaucoup plus que ce qui est étudié aujourd'hui, mais ce est encore loin timide de la 150 ou 200 qui sont nécessaires pour atténuer les risques financiers d'un fonds axé sur la maladie d'Alzheimer», dit Lo.

Le modèle suppose 13 années pour le développement d'un médicament en particulier, y compris les essais cliniques, et estime les taux de réussite pour le développement de médicaments. Compte tenu des 150 essais, les chances d'au moins deux essais réussis sont 99,59 pour cent. Deux essais réussis, Lo dit, ce est ce qu'il faudrait pour faire l'investissement - une série d'obligations émises par le fonds - rentable et attrayant pour un large éventail d'investisseurs.

"Avec une probabilité suffisamment élevée de succès, vous pouvez émettre de la dette à attirer un grand groupe de détenteurs d'obligations qui seraient prêts à mettre leur argent au travail», dit Lo. "La taille énorme des marchés obligataires se traduit par d'énormes possibilités de financement pour le développement de ces thérapies."

Les intervenants partout

Pour être clair, Lo dit, le développement de médicaments d'Alzheimer est une tâche très difficile, puisque les chercheurs ont souvent d'identifier un groupe de patients potentiels bien avant que les symptômes se produisent, afin de voir comment les thérapies pourraient travailler sur retarder l'apparition de la maladie.

En comparaison avec le développement de nouveaux médicaments pour traiter d'autres maladies, "le développement de médicaments d'Alzheimer est plus cher, prend plus de temps, et a besoin d'un plus grand échantillon de patients potentiels», reconnaît Lo.

Toutefois, étant donné le nombre d'Américains souffrant de la maladie d'Alzheimer devrait doubler d'ici à 2050, selon l'Association Alzheimer, un groupe de défense, Lo souligne l'urgence de la tâche à accomplir.

«Je me vois comme un futur patient ou un membre de la famille d'un futur patient», observe Lo. «Nous avons tous un intérêt dans ce domaine."