Médicament réduit les changements du cerveau, des déficits moteurs de la maladie de Huntington

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Un médicament qui agit comme une protéine favorisant la croissance dans le cerveau réduit les déficits de dégénérescence et de moteurs associés à la maladie de Huntington dans deux modèles murins de la maladie, selon une étude publiée 27 Novembre dans le Journal of Neuroscience. Les résultats se ajoutent à un nombre croissant de preuves que la protection ou la stimulation de neurotrophines - les molécules qui favorisent la survie et la fonction des cellules nerveuses - peut ralentir la progression de la maladie de Huntington et d'autres maladies neurodégénératives.

La maladie de Huntington est une maladie du cerveau caractérisée par l'apparition d'une diminution de moteur, cognitif et aptitudes psychiatriques, le plus souvent apparaître au milieu des années 30 et 40. La maladie est causée par une mutation génétique qui conduit à des amas de protéines anormales dans le cerveau, qui résulte en l'atrophie et la mort des cellules nerveuses. Bien qu'il existe des médicaments pour atténuer certains symptômes de la maladie, il ne existe actuellement aucun traitement pour retarder l'apparition ou ralentir sa progression.

Des études antérieures des personnes atteintes de point de maladie de Huntington à un lien entre de faibles niveaux d'un appelé facteur neurotrophique dérivé du cerveau (BDNF) neurotrophine et symptômes de la maladie. Dans l'étude actuelle, Frank Longo, MD, PhD, et d'autres à l'Université de Stanford, testé LM22A-4, un médicament qui se lie spécifiquement à et active le récepteur TrkB BDNF sur les cellules nerveuses, chez les souris qui modélisent le désordre. Ils ont trouvé LM22A-4 réduit l'accumulation anormale de protéines, retarde la dégénérescence des cellules nerveuses, et améliore la motricité chez les animaux. Les résultats confirment d'autres études sur les rongeurs récentes ont montré que les médicaments qui augmentent l'action du BDNF peut réduire les variations et les symptômes de la maladie de Huntington cerveau.

"Ces résultats suggèrent fortement que les médicaments qui agissent, en partie, comme le BDNF pourrait être thérapeutiques efficaces pour le traitement de la maladie de Huntington et d'autres maladies neurodégénératives», a déclaré Longo.

Combien de temps les symptômes de la progression de la maladie de Huntington chez les personnes varient considérablement. Le groupe de Longo a examiné les effets de LM22A-quatre traitements chez des souris qui ont été prédisposés à développer des symptômes de la maladie de Huntington rapidement (en quelques semaines) ou progressivement (au sein de mois). LM22A 4-traitement réduit l'accumulation de protéines anormales dans le striatum et le cortex - régions du cerveau affectée dans la maladie de Huntington. comportements à moteur (d'escalade vers le bas et la force de préhension) ont également amélioré chez les souris qui ont reçu LM22A-quatre traitements par jour.

"La recherche de traitements qui ralentissent la progression des maladies neurodégénératives a progressivement transférée de l'amélioration des symptômes à des agents qui réduisent la progression de la maladie à trouver», a déclaré Gary Lynch, Ph.D., qui étudie la neurodégénérescence à l'Université de Californie, Irvine, et ne était pas participé à cette étude. «Étant donné que ce médicament est cliniquement plausible, ces résultats ouvrent des possibilités passionnantes pour traiter une maladie neurodégénérative dévastatrice," at-il ajouté.